作为德法研究项目的一部分,由波恩大学的Chri

日期:2019-03-09

Tau沉积物以及β-淀粉样斑块是阿尔茨海默病的特征之一。这些蛋白质沉积物破坏了大脑中神经细胞的通讯并导致它们的退化。尽管进行了深入研究,但迄今为止还没有可用的药物可以防止这种有害的过程。根据波恩大学的ChristaMüller教授,David Blum博士及其团队的研究结果,现在可以开发出一种新的药物来治疗阿尔茨海默病。

咖啡因是一种腺苷受体拮抗剂,能阻断大脑中被腺苷激活的各种受体。研究小组的初步结果已经表明,特别是腺苷受体亚型A2A的阻断可能起重要作用。最初,Müller教授和她的同事开发了一种超纯水溶性A2A拮抗剂(命名为MSX-3)。该化合物具有比咖啡因更少的副作用,因为它仅仅仅阻断A2A腺苷受体亚型,并且同时显着更有效。数周后,研究人员用A2A拮抗剂治疗遗传改变的小鼠。小鼠的tau蛋白改变,未经治疗,导致阿尔茨海默症的早期发展。

与仅接受安慰剂的腾讯分分彩注册网址对照组相比,治疗的分分彩平台注册网址动物在记忆测试中获得显着更腾讯分分彩注册网址好的结果。A2A拮抗剂尤其对空间记忆显示出积极效果。此外,在海马体中证实了致病过程的改善,海马体是啮齿动物记忆的部位。

“我们向前迈出了一大步,”穆勒教授说。“这项研究的结果真的很有希望,因为我们能够首次证明A2A腺苷受体拮抗剂在模拟标志特征和疾病进展的动物模型中实际上具有非常积极的作用。并且副作用很小。 “

研究人员现在想在其他动物模型中测试A2A拮抗剂。如果结果是阳性,可以进行临床研究。“直到A2A腺苷受体拮抗剂被批准作为阿尔茨海默病的新治疗药物才需要耐心。但我很乐意进行临床研究,”Müller教授说。使用OncoSec的ImmunoPulse DNA IL-12的II期试验在加利福尼亚大学旧金山分校(UCSF)根据FDA批准的研究者赞助的研究性新药申请(IND)启动,由医学博士Weiyun Ai担任首席研究员。2012年11月,该IND被转移到OncoSec。在根据OncoSec自行协议审查该方案后,该公司确定应考虑对该方案进行修订,以扩大纳入和排除标准,实施更加患者友好的治疗设计,并扩大试验的探索性终点。在与Key Opinion Leaders(KOLs)协商后,OncoSec已对协议进行了修订,并且机构审查委员会的批准尚待批准。

OncoSec将扩大注册到着名的卓越中心斯坦福大学。斯坦福被认为具有大量CTCL患者群体,并且在研究该疾病的新疗法方面具有丰富经验。

Yuon Kim,MD将担任斯坦福大学研究的首席研究员。Kim博士是国际知名的皮肤淋巴瘤专家,也是斯坦福大学医学中心多学科皮肤淋巴瘤项目的主任。她的顶级医师和临床/研究人员团队致力于提供卓越的患者护理,并推动开发新的创新疗法,以提高患者的生存和生活质量。

OncoSec公司总裁兼首席执行官Punit Dhillon表示,“目前CTCL的治疗方法主要用于治疗症状,由于对这种疾病的治疗效果很差,因分分彩平台注册网址此仍然存在未满足的医疗腾讯分分彩注册网址需求.IndmunoPulse的安全性和初步疗效正在评估中。这项研究旨在评估这种疾病的治疗潜力。“

“我们非常高兴能够将斯坦福大学带到船上,”OncoSec首席医疗官医学博士罗伯特皮尔斯说。“在该患者群体中未经电穿孔递送的质粒IL-12已提供初步功效的证据,但已显示具有严重毒性。我们认为迄今为止观察到的安全性使用电穿孔来递送质粒IL-12,以及初步证据在我们的II期黑色素瘤研究中观察到的局部和全身抗肿瘤活性,表明这种治疗可能提供类似CTCL患者的安全性和活性证据。“

在修订后的方案中,所有受试者都有资格接受最多六个治疗周期,包括28天周期的治疗日(第1天和第8天)。本研究共招募了34名患者。每四周对受试者进行安全性和临床评估。生活质量将使用Skindex29,癌症治疗功能评估 - 一般(FACT-G)和瘙痒视觉模拟量表(VAS-P)仪器进行评估。在研究结束后的两年内,将以三个月的间隔进行生存随访。