来自宾夕法尼亚大学佩雷??尔曼医学院和宾夕法尼

日期:2019-03-09

“临床研究最终导致多年的基础和转化科学为患者带来新的治疗方法,我很高兴看到临床研究论坛每年都认可突破性的临床研究,”美国国立分分彩平台注册网址卫生研究院(NIH)主任Francis S说。柯林斯,医学博士,博士。“这只是该领域令人难以置信的工作的冰山一角,其中大部分都是由美国国立卫生研究院资助的。”

医学和流行病学教授,医学博士,医学博士Stephen E. Kimmel获得该研究奖,该研究确定基于基因的方法选择流行的心脏药物华法林的患者剂量并不比标准化的剂量方法更好。华法林是一种用于预防血栓的血液稀释剂。它通常被认为是一种非常有效的药物,但必须为每位患者适当调整剂量,然后必须密切监测他们的并发症。

大约200万美国人,主要是老年患者,服用华法林以防止血液过度凝固或凝血。目前,医生在为每位患者确定华法林的正确剂量方面面临着重大挑战,因为个体在体内分解和对药物反应的速度方面存在很大差异。服用过量华法林可能导致出血问题,服用华法林过分分彩平台注册网址少不会阻止血栓形成。医生认为,改善华腾讯分分彩注册网址法林患者剂量的一种可能方法是在选择初始剂量时纳入遗传信息。

由Kimmel博士领导的通过遗传学进行最佳抗凝治疗(COAG)试验的澄清是一项临床试验,比较华法林给药的两种策略:药物遗传学给药策略(同时使用临床和遗传信息)和仅临床给药策略(使用相同的临床信息,但没有使用遗传学)。COAG试验证明,总体而言,基于基因的选择患者华法林剂量的方法并不比标准化的给药方法更好。具体而言,向临床信息添加遗传学并未改善血液稀释水平。事实上,在临床信息中增加遗传学使得非裔美国人的血液稀释程度不太稳定。

Daniel J. Rader,医学博士转化医学和人类遗传学系主任,获得了该研究的奖项,该研究开发了第一种有效的药物干预措施,即用于罕见和致命的胆固醇疾病,纯合子家族性高胆固醇血症(hoFH)的lomitapide。HoFH是由LDL受体的两个等位基因突腾讯分分彩注册网址变引起的遗传性疾病,导致血液中LDL胆固醇的明显缺陷清除。其特征在于胆固醇水平大于500mg / dL并且在儿童时期显着过早的动脉粥样硬化心血管疾病。标准的降胆固醇疗法如他汀类药物在治疗这种疾病方面是无效的,并且在开发洛米那普之前,护理标准是LDL单采血液成分术,这是一种定期清除分分彩平台注册网址胆固醇血液的系统,这种方法费力且不广泛。宾纳博士及其同事在宾夕法尼亚州工作了十多年,以达到关于洛米他滨的关键性安全性研究,该研究直接导致FDA和欧洲批准用于治疗hoFH的药物。患者的早期报告表明,lomitapide允许患者显着降低其LDL-C水平,并且在某些情况下减少或停止LDL血浆分离。Lomitapide代表了这种破坏性致命疾病的第一种有效药物治疗方法。它的成功发展是学术界,基金会,政府,大型制药公司和小型生物技术公司之间的卓越合作。它的可用性为hoFH患者及其医生的全球社区注入了活力,并为这种疾分分彩平台注册网址病患者提供了新的希望。

“这两项研究是如何正确设计和执行临床试验推进医疗保健的极好例子,” 医学系主任,Penn CVI创始主任医学博士Michael S. Parmacek说。“Kimmel博士的工作强调了在商业分销之前评估新技术的重要性.Rader博士的研究将腾讯分分彩注册网址改变儿童和青少年的生活。这些研究共同构成了宾大的悠久传统。科学发现的先驱和心脏和血管护理的医学突破。“

临床研究论坛是由全国最负盛名,最受赞誉的学术医疗中心和医疗保健系统组成的组织,其目标是在职业发展的各个阶段维持和扩大一批才华横溢,训练有素的临床研究人员,并支持培育环境和学术机构内的综合研究能力。其使命是为国家临床和转化研究企业提供领导,促进对临床研究及其对健康影响的理解和支持。